目的 观察益气养血活血中药辅助治疗骨髓增生异常综合征-难治性贫血（MDS-RA）的临床观察。方法 将46例MDS-RA患者随机分为西药组和中药组，每组23例，两组均给予基础治疗，西药组在基础治疗基础上给予常规西药治疗，中药组给予益气养血活血中药治疗。比较治疗前后两组血常规和可溶性细胞间黏附因子1（sICAM-1）、转化生长因子β1（TGF-β1）、缺氧诱导因子1α（HIF-1α）、白血病抑制因子（LIF）水平，评估两组临床疗效。结果 中药组与西药组的西医疗效评定有效率比较，差异无统计学意义（P＞0.05），而中药组的中医症候疗效评定有效率高于西医组（P＜0.05）。治疗后两组间白细胞计数比较，差异无统计学意义（P＞0.05），中药组Hb、PLT计数高于西药组（P＜0.05）；治疗后，两组sICAM-1水平低于治疗前，TGF-β1水平高于治疗前，并且中药组sICAM-1水平低于西药组，TGF-β1水平高于西药组（P＜0.05），治疗后中药组HIF-1α水平低于治疗前，也低于西药组（P＜0.05），两组治疗前后LIF水平比较差异无统计学意义（P＞0.05）。结论 益气养血活血中药对于改善MDS-RA患者的临床症状、控制MDS-RA病情、提高预后有积极意义。